Auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology, wurden erste positive Ergebnisse der Phase 1/2a, der Firma Nanoscope präsentiert.
Informationsplattform für ZSD-Betroffene
Auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology, wurden erste positive Ergebnisse der Phase 1/2a, der Firma Nanoscope präsentiert.
Schon seit vielen Jahren ist die Optogenetik ein wichtiges Werkzeug in
der Grundlagenforschung. Lichtsensible Proteine können als Schalter
verwendet werden, um gezielt bestimmte Prozesse in Zellen zu
regulieren. Auf diese Weise wurden bereits zahllose Zellfunktionen
erforscht, was vorher undenkbar war.
Am 8. Februar gab die Firma Nanoscope bekannt, dass die Rekrutierung der Studienteilnehmer für die Phase 2B abgeschlossen ist.
In den USA startete vor einigen Monaten eine klinische Studie mit Stargardt Patienten, bei denen zuvor die Krankheitsursache im ABCA4-Gen identifiziert wurde.
Für die Zapfen-Stäbchen-Dystrophie befinden sich inzwischen mehrere Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.
Es ist jedoch unklar, ob die Studienergebnisse für eine Zulassung ausreichen und wann diese erfolgen wird. Auf der Jahrestagung der ARVO im Mai 2021 konnte jetzt die Firma Okuvision interessante Daten aus einer 2014 abgeschlossenen Studie vorstellen.
Die Auswertung der einjährigen Ergebnisse bezieht sich auf die Sicherheit,
die Sehschärfe und das Gesichtsfeld.
Oktober 2020
Ein Betroffener berichtet nach nach etwa 8 monatiger Anwendung von seiner Erfahrung.
Von Michael Emmerich,
März 2020
Am 4. März gaben die Firmen Editas und Allergan bekannt, dass sie den ersten Patienten mit einer erblich bedingten Netzhauterkrankung in einer klinischen Studie mit der neuen CRISPR Cas Schere behandelt haben.