Das Prüfpräparat ALK-001 ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das
täglich als Tablette eingenommen wird.
Informationsplattform für ZSD-Betroffene
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Das Prüfpräparat ALK-001 ist ein chemisch modifiziertes Vitamin A, das
täglich als Tablette eingenommen wird.
Stargardt Patienten für Studie gesucht
Für Jugendliche von 12 bis 18 Jahren, die von einem Morbus Stargardt
betroffen sind, beginnt eine Phase 3 Studie in Deutschland.
Auf der Jahrestagung 2020 der American Academy of Ophthalmology, wurden erste positive Ergebnisse der Phase 1/2a, der Firma Nanoscope präsentiert.
Schon seit vielen Jahren ist die Optogenetik ein wichtiges Werkzeug in
der Grundlagenforschung. Lichtsensible Proteine können als Schalter
verwendet werden, um gezielt bestimmte Prozesse in Zellen zu
regulieren. Auf diese Weise wurden bereits zahllose Zellfunktionen
erforscht, was vorher undenkbar war.
Am 8. Februar gab die Firma Nanoscope bekannt, dass die Rekrutierung der Studienteilnehmer für die Phase 2B abgeschlossen ist.
In den USA startete vor einigen Monaten eine klinische Studie mit Stargardt Patienten, bei denen zuvor die Krankheitsursache im ABCA4-Gen identifiziert wurde.
Für die Zapfen-Stäbchen-Dystrophie befinden sich inzwischen mehrere Behandlungsmöglichkeiten in klinischen Studien.
Es ist jedoch unklar, ob die Studienergebnisse für eine Zulassung ausreichen und wann diese erfolgen wird. Auf der Jahrestagung der ARVO im Mai 2021 konnte jetzt die Firma Okuvision interessante Daten aus einer 2014 abgeschlossenen Studie vorstellen.
Die Auswertung der einjährigen Ergebnisse bezieht sich auf die Sicherheit,
die Sehschärfe und das Gesichtsfeld.