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VM200

Phase I/II Studie geplant für Morbus Stargardt durch eine Zusammenarbeit der „Stiftung zur Bekämpfung von Erblindung“ (Foundation Fighting Blindness) und der Firma „Vision Mediciness“

Die Ankündigung der US-amerikanischen Stiftung zur Bekämpfung von Erblindung (englische Abkürzung FFB), ihre bis dato größte Investition zur Mitfinanzierung der Erforschung von Therapien für Morbus Stargardt zu tätigen, ist für diese Forschung von großer Bedeutung. Die Stiftung setzt 7,5 Millionen $ ein, um die klinische Entwicklung einer niedermolekularen Substanz („VM200“ genannt) mitzufinanzieren. Dieses Medikament wird darauf ausgerichtet, die schädliche Ansammlung von Vitamin-A-Aldehyd zu neutralisieren, die für den frühen Beginn einer Makuladegeneration charakteristisch sind. Das Entwicklungsprogramm wird durchgeführt und mitfinanziert von dem in Boston sitzenden biopharmazeutischen Unternehmen „Vision Medicines“, welches sich auf Netzhaut- und andere seltene Erkrankungen spezialisiert hat.

„Vision Medicines“ hat selbst die ausschließliche weltweite Lizensmöglichkeit für VM200 von der privaten Universität Case Western Reserve University, Ohio. Der wissenschaftliche Mitbegründer und Vorsitzende des wissenschaftlichen Beratungsgremiums von „Vision Medicines“, Prof. Reza Dana, erklärte, dass die „trockene alterbedingte Makuladegeneration sowie die ererbten Netzhauterkrankungen wie Morbus Stargardt Gebiete mit hohem medizinischen Bedarf sind. Mithilfe eines sehr konsequenten und sorgfältigen Verfahrens, an dem Fachleute von Weltniveau und an die 50 Programme und Technologien beteiligt waren, konnten wir Wirkstoffkandidaten identifizieren und einlizensieren, von denen wir glauben, dass sie mit hoher Wahrscheinlichkeit technisch erfolgreich sein und neue therapeutische Wege öffnen werden.

Die Mithilfe und finanzielle Unterstützung des FFB kommt nach einer ebenso entscheidenden Investition durch die Gesellschaft, als sie den Verlauf von Morbus Stargardt nachzeichnete, bekannt als “ProgSTAR”. Das tiefere Verständnis der Pathologie und des klinischen Verlaufs von Morbus Stargardt ist überaus wichtig für das klinische Entwicklungsprogramm, da es den Schlüssel für die Stationen des Krankheitsverlaufs bietet, nach denen dann die Studienmethoden erstellt werden, wie sie „Vision Medicines“ für VM200 benutzt. Morbus Stargardt betrifft in etwa 100,000 Menschen in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan, für die es gegenwärtig keine Heilmethoden gibt. ProgSTAR konnte rasch 250 Patienten aufnehmen, von denen sicher etliche in den klinischen Studien zu neuen Therapiemöglichkeiten teilnehmen möchten. Als Kommentar auf das Lizenzabkommen mit der Case Western Universität sagte Dr. Chris Varma, Vorsitzender und Geschäftsführer von „Vision Medicines“ : “Dies ist eine fantastische Gelegenheit, die hochklassige Erforschung des Sehens von Krzysztof Palczewski (dem wissenschaftlichen Innovator und Entwickler von VM200) mit dem ophthalmologisch erfahrenen Team bei Vision Medicines zu kombinieren. Wir sind begeistert von den Möglichkeiten für VM200 und haben begonnen, neue Anwendungen für dieses Medikament VM200 zu untersuchen. Dies geschieht in einem Phase 1/2 Programm für Morbus Stargardt im Jahr 2016.”