Erste Ergebnisse mit embryonalen Stammzellen zeigen bei Patienten mit trockener AMD und Morbus Stargardt vielversprechende Resultate. Verschiedene Experten bezweifeln jedoch den Heilerfolg.
Informationsplattform für ZSD-Betroffene
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Erste Ergebnisse mit embryonalen Stammzellen zeigen bei Patienten mit trockener AMD und Morbus Stargardt vielversprechende Resultate. Verschiedene Experten bezweifeln jedoch den Heilerfolg.
In dieser Studie soll untersucht werden, wie sicher und verträglich die Verabreichung einer steigenden Dosis von StarGen bei Patienten mit Stargardt ist. Darüber hinaus wird auch die Bewertung der möglichen biologischen Wirksamkeit untersucht.
Darin wird berichtet, dass retinale Pigmentepithelzellen (RPEs) aus menschlichen Blutstammzellen (hSC) für die Behandlung von AMD und Morbus Stargardt erfolgreich eingesetzt wurden.
Diese Studie dient dem Ziel, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von ALK-001 zu bestimmen sowie die Wirkung von ALK-001 hinsichtlich eines fortschreitenden Morbus Stargardt bei Patienten im Alter von 12 bis 60 Jahren zu untersuchen.
Dieses Protokoll beschreibt die erste Phase einer klinischen Studie, mit der die Sicherheit sowie die Pharmakokinetik des Wirkstoffs ALK-001 bei gesunden Probanden untersucht wird.
Tiere, denen ALK-001 verabreicht worden war, hatten in ihren Augen 70% weniger giftige Lipofuscin genannte Ablagerungen und 80% weniger Vitamin-A-Gruppen.
Die FFB setzt 7,5 Millionen Dollar ein, um die klinische Entwicklung einer niedermolekularen Substanz („VM200“ genannt) mitzufinanzieren und stellt den baldigen Beginn einer klinischen Studie in Aussicht.
übersetzt April 2016
Wie man seit einigen Jahren durch Tierversuche weiß, führt ein Defekt im ABCA4-Gen zu einem fehlerhaften Vitamin-A-Abbau in der Netzhaut. Die Folge ist die Ansammlung giftiger Substanzen im Bereich des Pigmentepithels und das Absterben der Sehzellen.