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Gentherapie bei ABCA4 Mutationen

Geschätzter Studienabschluß Stand März 2017:
November 2017.

Phase I/IIa der Studie mit StarGen bei Patienten mit Morbus Stargardt /Makula Degeneration

Originaltitel:
Phase I/IIa Study of SAR422459 in Patients With Stargardt’s Macular Degeneration.

Quelle:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01367444
Übersetzt am: 12.08.2015
Übersetzer:     Anna Eckner

Für diese Studie wird zurzeit nach Teilnehmern gesucht siehe: Contacts and Locations)
Überprüft im März 2015 von Sanofi
Sponsor: Sanofi
Quelle der Informationen: Sanofi
Die staatliche ID für diese Klinische Untersuchung lautet: NCT01367444
Zuerst zugeteilt am 3. Juni 2011
Letzte Aktualisierung am 5. März 2015
Letzte Überprüfung : März 2015

Primäre Zielsetzung:
Es soll untersucht werden, wie sicher und verträglich die Verabreichung einer steigenden Dosis von StarGen™ bei Patienten mit Stargardt / Makula Degeneration ist.

Sekundäre Zielsetzung:
Bewertung der möglichen biologischen Wirksamkeit von StarGen™.

Studientypus: Interventionelle Studie
Studienplanung:         Auswahl: Nicht randomisiert
Endpunktklassifizierung : Studie zur Sicherheit
Interventionsmodel: Einzelgruppenzuordnung
Maskierung: offen
Wichtigstes Ziel: Behandlung

Offizieller Titel:        A Phase I/IIa Dose Escalation Safety Study of Subretinally Injected StarGen™ (SAR422459), Administered to Patients With Stargardt’s Macula Degeneration

Auf Deutsch:
Eine Studie, die die Sicherheit eines Eingriffs überprüft, bei dem eine immer größere Dosis von StarGen™ (SAR422459) subretinal bei Patienten mit Morbus Stargardt injiziert wird

Links zur Weiterverfolgung stammen von NLM:
Genetics Home Reference related topics: age-related Macula degeneration Stargardt Macula degeneration
MedlinePlus related topics: Macula Degeneration
Genetic and Rare Diseases Information Center resources: Stargardt Disease
U.S. FDA Resources

Weitere Einzelheiten der Studie gemäß Sanofi:

Primäre Ergebnismessungen:

  • Zahl der Patienten, bei denen infolge der Behandlung ungünstige Faktoren auftreten [ Zeitrahmen: 48 Wochen ] [ Geplante Ausrichtung auf Sicherheit:: Ja ]
  • Änderung ab der Ausgangsbasis bei der Beurteilung der Sicherheit für das Auge [ Zeitrahmen: 48 Wochen ] [ Geplante Ausrichtung auf Sicherheit:: Ja ]

Gemessen als Änderung ab der Ausgangsbasis der soweit wie möglich verbesserten Sehschärfe, (Best Corrected Visual Acuity (BCVA)), Spaltlampe, Ophthalmoskopie, Foto des Augenhintergrundes (Fundus), Augeninnendruck, Gesichtsfelder (Microperimetrie) und Optische Kohärenztomographie (OCT)

Sekundäre Ergebnismessungen:

  • Verzögerung der Netzhautdegeneration [ Zeitrahmen: 48 Wochen ] [Geplante Ausrichtung auf Sicherheit: Nein ]

Gemessen wird die maximale Funktionsverbesserung des behandelten Auges im Vergleich zum unbehandelten Auge:
Sehschärfe, Perimetrie, Ophthalmoskopie, ERG, Fundus Fotografie, Fundus Autofluoreszenz, OCT, Lesegeschwindigkeit, VFQ-25

Geschätzte Teilnehmerzahl:  46
Beginn der Studie:            Juni 2011
Wahrscheinliches Ende:        Februar 2017
Geschätztes primäre Ende:    Februar 2017 (Abschließende Datensammlung zur Messung des primären Ergebnisses)
Experimentell:                SAR422459 (Dosis 1)
1.8 x 10^5 transducing units (TU)/eye
Deutsch:
Übertragungseinheiten pro Auge (1:10) von StarGen per subretinaler Injektion            
Medikament: SAR422459
Pharmazeutische Form :        zuvor eingefüllte Spritzen
Verabreichungsweg:            subretinale Injektion
Weitere Bezeichnung:          StarGen™
Experimentell:                SAR422459 (Dosis 2)
6 x 10^5 Einheit pro Auge (1:3) von StarGen per subretinaler
Injektion        
Medikament:                   SAR422459
Pharmazeutische Form :        zuvor eingefüllte Spritzen
Verabreichungsweg:            subretinale Injektion
Weitere Bezeichnung:          StarGen™
Experimentell: SAR422459 (Dosis 3)
1.8 x 10^6 Einheit pro Auge (unverdünnt) in einer Menge von 300 µL StarGen per subretinaler Injektion Medikament: SAR422459
Pharmazeutische Form : zuvor eingefüllte Spritzen
Verabreichungsweg: subretinale Injektion
Weitere Bezeichnung: StarGen™
Detaillierte Beschreibung:
Die Studie dauert für jeden Patienten bis zu 52 Wochen, das heißt die Untersuchungen dauern 4 Wochen und die Studie selbst 48 Wochen.
Am Ende der Studie wird der Patient eingeladen, an einer offenen Studie bezüglich der Sicherheit (des Medikaments?) teilzunehmen sowie sich langfristiger Folgeuntersuchungen zu unterziehen, die auch ophthalmologische Untersuchungen beinhalten und bei denen die eventuellen negativen Folgen festgehalten werden. Dies umfasst einen Zeitraum von 5 Jahren, die Untersuchungen finden alle 6 Monate statt; dann werden über 10 Jahre hinweg eventuelle Spätfolgen durch jährliche Überprüfungen festgehalten.

Für die Studie geeignet

Alter:                        6 Jahre und älter
Geschlecht:                   Beide
Gesunde Freiwillige geeignet: Nein

Auswahlkriterien :
Unterschriebene und datierte Zustimmung des Patienten bzw. dessen gesetzlich zulässigen Vertreters.
Diagnose von Morbus Stargardt’ mit zumindest einem pathogenen Mutanten ABCA4 Allel bei jedem Chromosom.
Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei den Untersuchungen einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen und bei Beginn versichern, dass sie eine wirksame Form der Verhütung vornehmen werden. Bei Frauen in der Menopause muss die letzte Periode mindestens 2 Jahre vor der Teilnahme an dieser Studie liegen.
Männer müssen mit ihren Partnerinnen zustimmen, 2 Arten der Verhütung noch mindestens 3 Monate lang nach der Verabreichung von StarGen™ zu praktizieren.

Spezielle Kriterien für die Gruppe A:

  • Patienten (18 Jahre oder älter) mit fortgeschrittenem Morbus Stargardt.
  • Sehschärfe ≤20/200 im schlechteren Auge.
  • Schwere Funktionsstörung von Zapfen und Stäbchen, bei denen bei einem Elektroretinogramm entweder keine Reaktionen festgestellt werden können oder bei denen diese Reaktionen bezüglich des gesamten Gesichtsfelds stark von der Norm abweichen.

Spezielle Kriterien für die Patienten der Gruppe B:

  • Patienten (18 Jahre oder älter) mit Stargardt Macula Degeneration.
  • Sehschärfe ≤20/200 im schlechteren Auge.
  • Von der Norm abweichende ERG Reaktionen bezüglich des gesamten Gesichtsfelds.

Spezielle Kriterien für die Patienten der Gruppe C:

  • Patienten (18 Jahre oder älter) mit Morbus Stargardt.
  • Sehschärfe ≤20/100 im schlechteren Auge.
  • Von der Norm abweichende ERG Reaktionen bezüglich des gesamten Gesichtsfelds.

Spezielle Kriterien für die Patienten der Gruppe D:

  • Patienten (6 Jahre und älter) mit Morbus Stargardt, von denen man annimmt, dass ihre Sehkraft rasch nachlassen wird oder deren retinale Struktur sich rasch verschlechtern wird, gemäß des Untersuchenden in der Studie.
  • Sehschärfe ≥20/100 im schlechteren Auge (welches während der Studie behandelt wird).
  • Geringe Abweichungen von der Norm (d.h. die Abweichungen beschränken sich auf die photopische Reaktionen oder normale Reaktionen bei einem Gesichtsfeld-ERG.
  • Patienten, die in der Lage und willens sind, die für die Studie unabdingbaren Abläufe zuverlässig zu absolvieren.

BITTE BEACHTEN SIE DASS DIE GRUPPEN ERST NACH GENEHMIGUNG FÜR DIE AUFNAHME VON PATIENTEN GEÖFFNET WERDEN.

Kontakte und Örtlichkeiten

Wer an einer Studie teilnehmen möchte, trifft eine wichtige persönliche Entscheidung. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, Ihrer Familie und Ihren Freunden. Ihr Arzt möchte sich vielleicht genauer über diese Studie informieren und kann dann die unten angeführten Kontakte nutzen Allgemeine Informationen finden Sie unter
Learn About Clinical Studies.

Bitte verwenden Sie die ID dieser Studie: NCT01367444
Contacts
Contact: Richard Weleber, M.D       503 494 8386