Informationsplattform für ZSD-Betroffene
Diese Studie dient dem Ziel, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von ALK-001 zu bestimmen sowie die Wirkung von ALK-001 hinsichtlich eines fortschreitenden Morbus Stargardt bei Patienten im Alter von 12 bis 60 Jahren zu untersuchen.
Dieses Protokoll beschreibt die erste Phase einer klinischen Studie, mit der die Sicherheit sowie die Pharmakokinetik des Wirkstoffs ALK-001 bei gesunden Probanden untersucht wird.
Tiere, denen ALK-001 verabreicht worden war, hatten in ihren Augen 70% weniger giftige Lipofuscin genannte Ablagerungen und 80% weniger Vitamin-A-Gruppen.
Die FFB setzt 7,5 Millionen Dollar ein, um die klinische Entwicklung einer niedermolekularen Substanz (“VM200” genannt) mitzufinanzieren und stellt den baldigen Beginn einer klinischen Studie in Aussicht.
übersetzt April 2016
Wie man seit einigen Jahren durch Tierversuche weiß, führt ein Defekt im ABCA4-Gen zu einem fehlerhaften Vitamin-A-Abbau in der Netzhaut. Die Folge ist die Ansammlung giftiger Substanzen im Bereich des Pigmentepithels und das Absterben der Sehzellen.
Zusammenfassung des Artikels des Mainzer Forscherpaar Kerstin Nagel-Wolfrum und Uwe Wolfrum
veröffentlicht im Februar 2016
Die Entwicklung in der Netzhautforschung ist in den letzten Jahren in den verschiedensten Bereichen stark vorangetrieben worden.
Ein Bereich davon ist die Entwicklung von Therapien, wenn die Erkrankungen durch sogenannte Nonsense Mutationen verursacht werden.
Nonsense Mutationen und das Überlesen des Stop Codon als Chance zur Heilung
von Denise Jahn und Michael Emmerich
Bereits 2003 wurde die Entschlüsselung des menschlichen Genoms als riesige Sensation in der Medizin bezeichnet. Was damals viele Jahre dauerte und circa eine Milliarde US-Dollar verschlang, ist dank neuester Technologien heute für 1000 € zu haben und an einem halben Tag erledigt.
